9月9日，深圳市人民医院神经内科重症肌无力专病团队开出新生儿Fc受体（FcRn）靶向治疗药物艾加莫德（Efgartigimod）首方, 这是深圳首批（广东省第7例）应用靶向生物制剂治疗乙酰胆碱受体（acetylcholine receptor，AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，GMG）危象老年患者。

深圳首批实施重症肌无力患者靶向治疗

73岁的陈婆婆（化名）在近日出现吞咽困难、四肢乏力的症状。前几天，她出现呼吸费力，且有发生肌无力的情况，被送至深圳市人民医院就医。入院后，深圳市人民医院神经内科的古媚、胡波医生在郭毅主任的指导下，给陈婆婆使用了激素及免疫球蛋白治疗后，她仍存在四肢无力及呼吸费力的情况，ADL评分达12分，于是采用呼吸肌辅助通气。

出于陈婆婆肢体乏力、呼吸费力且改善不满意，血清AChR抗体滴度均高的综合考量，经过深圳市人民医院神经内科重症肌无力专病团队的讨论后，最终选择使用国内最新获批的靶向生物制剂——艾加莫德给陈婆婆进行治疗，并且获得了陈婆婆家属的同意。

艾加莫德是首款国内上市的新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂，已于2023年6月30日获得国家药品监督管理局批准与常规治疗药物联合用于治疗AChR抗体阳性的成人全身型MG患者。神经系统免疫疾病多为IgG介导，FcRn与IgG结合后可使IgG的半衰期延长至21天，而未与FcRn结合的IgG将会被溶酶体降解。

FcRn拮抗剂（如艾加莫德等）可抑制IgG与FcRn的结合，阻断新生儿FcRn对IgG的保护作用，从而增加IgG降解率、导致介导自身免疫性疾病的病理性IgG更快耗竭，但不影响其他类型抗体（如IgM、IgA）水平，从而减轻临床症状，达到治疗自身免疫性疾病的目的。

FcRn抑制剂（如艾加莫德等）可作为起效快速、靶点明确、副作用小的抗体清除药物有望更高效改善患者肌无力症状、提高生活质量。

全身型重症肌无力

全身型重症肌无力是由自身抗体介导的获得性神经-肌肉接头传递障碍自身免疫性疾病，临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、球部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭。

AChR抗体是最常见的致病性抗体，此外，针对突触后膜其他组分，肌肉特异性受体酪氨酸激酶（muscle-specific receptor tyrosine kinase，MuSK）抗体、低密度脂蛋白受体相关蛋白4（low-density lipoprotein receptor-related protein 4，LRP4）抗体、RyR（ Ryanodine Receptor 1，RYR1）抗体、TiTin抗体等抗体陆续被发现参与MG发病。全身型MG在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性。

艾加莫德

艾加莫德采用ABDEGTM技术改造其与FcRn结合的位点，增强其对FcRn的亲和力，因此可与IgG竞争结合FcRn，从而减少IgG的再循环，促进自身抗体在溶酶体降解。艾加莫德在全球Ⅲ期临床试验(ADAPT研究)结果显示，第1周期有67.7%的AChR抗体阳性患者治疗后达到MG-ADL应答（应答的定义：至少连续4周MG-ADL评分改善≥2分），而安慰剂组仅为30%（P<0.0001）。

在第一周期应答的AChR抗体阳性患者中，有53%在第1周，有84%在第2周即实现早期应答，并且MG-ADL各部分评分均能快速显著改善，特别是延髓和四肢运动能力的改善对提高患者生活质量至关重要。

在疗效持续方面，56.8%的AChR-全身型MG患者接受了第一周期的艾加莫德治疗后症状改善能持续8周以上。艾加莫德III期开放标签扩展研究进行了长达3年的观察，每个治疗周期均可见AChR-gMG患者有临床意义的评分改善，各个周期的改善程度和维持趋势相似。

现有证据表明，艾加莫德的长期安全和耐受性性良好，最常见不良事件发生率与安慰剂类似，且大部分为轻-中度，未随着治疗周期的增加而增加。

深圳市人民医院神经内科于1984年1月建科，是深圳市历史悠久、技术力量雄厚的神经科团队，在学科带头人郭毅的领导下建立完备的神经亚专科，建立了有经颅磁刺激中心、视频脑电图中心、肌电图室、脑血管病危险因素筛查室（多普勒超声室、TCD发泡室、颈动脉斑块筛查）、诱发电位室、神经心理室、神经康复室、脑脊液细胞室，构建了卒中中心、认知中心、帕金森氏病中心、癫痫中心及神经重症监护室。

2011年，深圳市人民医院神经内科被评为深圳市重点学科及深圳市优势重点学科群；2015年，被评为深圳市医管中心品牌科室；2016年至今获得深圳市两轮三名工程，分别和美国斯坦福大学马兰卡院士脑认知科学团队、电子科技大学尧德中教授脑科学团队合作；2018年评为广东省高水平医院登峰计划重点科室；2021年12月开设深圳市独家拥有层流病房的神经内科ICU，具备呼吸机支持技术、有创及无创颅内压监测技术、亚低温治疗技术及多模态脑功能监测技术，可对于神经重症患者实施全面监护及重症治疗。

深圳市人民医院神经内科近5年来承担国家级、省市级科研立项20余项，立项资助约1500万，发表论文近百篇，其中SCI论文近60篇。深圳市人民医院神经内科团队一直致力于神经系统疾病领域的新药治疗、队列建设及患者随访工作，以降低神经系统疾病负担、改善患者生活质量为己任，努力实现临床与科研的双向转换。